FDA批准美国首个癌症基因疗法 治疗费47.5万美元

源济

FDA批准诺华制药公司收费高达47.5万美元的美国首个癌症基因疗法。该疗法能显著提高侵袭性白血病患者的生存几率。

从病患身上采集的T细胞被运送到诺华制药公司在新泽西的制造中心之后，将被进行基因编程。 图片来源：BRENT STIRTON/ASSOCIATED PRESS
DENISE ROLAND / PETER LOFTUS
华尔街日报  2017年 08月 31日 06:58

美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration, 简称FDA)批准首个旨在增强患者自身免疫细胞的癌症疗法，同时推出这种疗法的制药公司试图缓和外界对其高昂疗程费用的担忧。

瑞士制药巨头诺华制药公司(Novartis AG, NVS)称，该疗法治疗费用为47.5万美元，需要提取患者白细胞，对其进行修改以加大对癌细胞的攻击能力，然后重新注入患者体内。47.5万美元的价格大大低于很多分析师此前的预期。

该疗法只能在美国为数不多的医疗设施进行，针对单个患者高度定制化，有可能需要近一个月的时间才能完成。该疗法本可成为一种突破性疗法，但上述后勤方面的制约和预料中的高价使其前景蒙上一层阴影。

该疗法原称CLT019，获得FDA批准后诺华将其更名为Kymriah。现已表明该疗法能显著提高罹患侵袭性白血病儿童和青少年的生存机会，常规疗法对这类患者无效。

诺华反驳外界对Kymriah高价的批评，称如果患者在一个月治疗期内对Kymriah有应答，公司将只收取医疗补助计划(Medicaid)为患者承担的费用。诺华还称，将为私人投保患者提供资助，比如在共付医疗费、交通和食宿费用方面提供帮助。